（华盛顿综合电）美国批准使用一种名为Aduhelm的药物来治疗阿尔茨海默氏症患者，这是近20年来第一种对症新药，也是第一种面向认知能力下降的针对性药物。

这是美国自2003年以来批准的首款阿尔茨海默病（俗称老年痴呆症）新药。美国食品和药物管理局（FDA）7日所宣布的这项决定备受期待，但也存在争议，这是因为去年11月间由药管局召集的独立专家小组认为，关于Aduhelm益处的证据不足，建议不予批准。

药管局“加速审批”批准

这款新药由美国生物技术公司渤健（Biogen Inc.）研发，通过药管局“加速审批”通道获批。“加速审批”可使药物在最终临床结果得出前获批。药管局在认为一种药物可能比现有疗法更有效用时便会进行“加速审批”。以这种方式获批的药物还必须通过一个审批后试验，不能通过该试验验证其疗效的药物将按药管局相关程序退出市场。

美药管局药物评估和研究中心主任帕特里齐娅·卡瓦佐尼说明，尽管该药物在临床方面的数据很复杂，但美药管局认为有大量证据表明它能够减少大脑中的β-淀粉样蛋白斑块（amyloid beta plaques），这些斑块的减少很可能给患者带来重要益处。

美国媒体引述一些美国医学专家说，该药针对的是阿尔茨海默病的潜在病理生理学机制而不是症状，临床上尚未能证明可以显著减缓该退行性疾病的进程，因此是否应获批存在争议。卡瓦佐尼在一份声明中承认：“正如在解释科学数据时经常出现的情况一样，专家们提出了不同的观点，”

阿尔茨海默病是一种神经系统退行性疾病，临床上以记忆障碍、失语、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征，病因迄今未明。β-淀粉样蛋白的异常积累是阿尔茨海默病的早期表现之一，最终可在大脑中形成斑块，破坏神经突触的功能。

品牌为Aduhelm的通用名称为aducanumab。研究人员针对该药物开展了三项独立研究，涉及3482名阿尔茨海默病患者。研究包括随机双盲对照试验，使用不同剂量药物进行效果评估。接受药物的患者大脑中β-淀粉样蛋白斑块有显著减少，且减少程度与用药剂量和时长相关联，接受安慰剂治疗的患者蛋白斑块没有变化。