中国广东一位母亲欧阳春兰，8月5日向中国国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物，即70万元（人民币，下同，13.8万新元）一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

据红星新闻报道，该申请书显示，欧阳春兰请求公开引进诺西那生钠注射液的采购合同、国内销售价格定价依据和定价计算相关说明，以及诺西那生钠注射液库存数量和分配发放的信息。

脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”，目前中国国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。诺西那生钠注射液2019年4月28日在中国上市。

记者了解到，该类药物的价格一直居高不下，即便在美国也属于普通民众难以负担的药物。

国家医保局信访办一工作人员8月5日受访时介绍，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。”

该工作人员说，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”

至于为何药企价格不下降，就无法纳入医保，该工作人员解释说，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地方都能用得起。

工作人员解释说：“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。”

据了解，浙江等地已建立罕见病用药保障机制，根据当地政策，浙江罕见病患者每年自费上限不超过10万元。谈及针对一些地区出台的关于罕见疾病的地方政策时，上述工作人员说，一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策，但是就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现。”